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改善基因治疗工具生产的新方案——与其他程序相比,该方法更有效,更经济

波士顿大学医学院(BUSM)研究人员已经开发出一种为基因治疗工具创造更快,成本更低的替代方法。

基因治疗是一种引入基因来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒(AAV)作为传递基因的工具,但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。

现在,BUSM研究人员首次开发出一种先进的协议,可以生产大量AAV,这是一种可以将特定基因传递给人和动物的病毒载体。

研究人员认为,与现代基因编辑技术结合使用时,AAV也是强大的研究工具,并且可以作为转基因动物模型的实用替代品。然而,主要缺点是生产大量用于实验室动物的AAV的时间和成本。这项先进技术绕过了动物常规基因操作可能产生的发育效应,同时节省了时间,减少了用于研究的动物数量并最终降低了研究成本。

BUSM医学副教授Markus Bachschmid博士解释说:“我们的协议有助于在常规实验室中高效经济地生产AAV,使研究人员可以轻松地进行基因治疗的临床前试验。”

BUSM的医学通讯副教授,医学博士Reiko Matsui博士说:“波士顿地区和日本的几个实验室已经对该新方案进行了测试,发现它很有用。” “我们希望许多实验室可以采用这些程序来加速研究和促进基因治疗。”

使用AAV的基因治疗是临床治疗中一个新兴的领域。FDA批准的基于AAV的药物Zolgensma的最新版本用于治疗脊髓性肌萎缩症是人类基因治疗的一个里程碑,并证明了AAV的巨大潜力。